Des membres du comité scientifique de la SMA, des fonctionnaires du ministère et des associations de SMA ont participé à l'atelier sur les traitements actuels de l'atrophie musculaire spinale (SMA), organisé par le ministère de la Santé par vidéoconférence.
Les membres du comité scientifique de la SMA ont partagé des données sur les médicaments SMA utilisés lors de la réunion. En outre, ils ont fait des présentations sur les études scientifiques les plus récentes sur une thérapie génique possible, qui est apparue récemment.
Dans les présentations faites par le conseil scientifique; jusqu'à récemment, sans aucun traitement de la SMA pour la première fois en 2016 que la sortie d'un médicament, la Turquie la même année a exprimé que les médicaments dans le monde comme l'un des premiers pays tous les patients SMA de type 1 ont accès à l'offre gratuite. Il a également été souligné que peu de temps après, nos patients de type 2 et de type 3, qui sont les formes les plus bénignes de la maladie, qui ne sont pas incluses dans le champ de remboursement de la majorité des États du monde, bénéficient également d'un accès gratuit aux médicaments dans notre pays.
Soulignant que les affirmations selon lesquelles ces patients ne sont pas traités et qu'ils mourront s'ils ne reçoivent pas de thérapie génique avant l'âge de 2 ans ne reflètent pas la vérité, le comité scientifique a partagé les informations suivantes:
«Nos patients SMA, dont l'évaluation de la demande est terminée, bénéficient toujours du traitement, qui est reconnu pour son efficacité et ses effets secondaires, et qui est appliqué avec succès dans notre pays.
Les données sur la thérapie génique, qui ont été développées récemment et sont à l'ordre du jour, ont été immédiatement et méticuleusement examinées par notre comité scientifique, comme dans le premier processus. Au cours des 2 derniers mois seulement, notre comité scientifique a recueilli 5 fois et examiné les données sur le médicament.
Les preuves publiées dans les plateformes scientifiques sur l'efficacité de la thérapie génique ne sont pas encore suffisantes et rien ne prouve qu'elle soit supérieure à la thérapie actuellement administrée. Certaines études ont rapporté des effets indésirables graves, en particulier une insuffisance hépatique et une faible numération plaquettaire (tendance hémorragique).
De plus, dans le cadre de la procédure d'application de la thérapie génique, le système immunitaire doit être supprimé pendant au moins un mois, en particulier chez certains patients de poids plus élevé, ce processus peut prendre jusqu'à 1 an. Chez nos patients SMA de type 1 déjà fragiles, les infections et la suppression du système immunitaire présentent un risque plus élevé, et l'évolution de toute maladie peut être fatale quelle que soit la maladie. "
Les membres du conseil scientifique, considérant toutes ces données scientifiques; Il a déclaré que l'application de la thérapie génique ne convient pas pour l'instant et que les développements seront suivis, en raison de l'insuffisance des données actuelles sur le rapport bénéfice-préjudice, du fait qu'un traitement avec une efficacité connue est déjà appliqué, et la suppression de l'immunité pendant l'épidémie de Covid-19 peut augmenter le risque de décès.
Le Comité Scientifique de la SMA se réunit tous les mois pour suivre l'évolution des nouvelles alternatives thérapeutiques. Les ONG et les familles sont régulièrement informées.
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